De ziekte van Pompe met aanvang op zuigelingenleeftijd treft wereldwijd 1 op de 138.000 à 226.600 levend‑geborenen (met een hogere incidentie in bepaalde populaties, zoals 1 op 50.000 in Taiwan). Het gaat om een snel evoluerende lysosomale glycogeenstapelingsziekte als gevolg van...
Behandeling in utero van de ziekte van Pompe met enzymvervangingstherapie
